Preview

БИОпрепараты. Профилактика, диагностика, лечение

Расширенный поиск

Орфанные препараты, принципы их регистрации и применения

Резюме

Одной из наиболее сложных проблем современной медицины является диагностика, лечение и профилактика редких заболеваний. В структуре редких заболеваний преобладающее место занимают генетически обусловленные заболевания. Внедрение методов генетического тестирования способствовало выявлению большого количества наследственных заболеваний, численность которых в настоящее время достигает 8000 и прогнозируется увеличение частоты их выявления. Лекарственные препараты, предназначенные для диагностики или патогенетического лечения редких заболеваний, относят к группе орфанных. Наиболее эффективными из этой группы являются биологические препараты. Это обусловлено способностью биологических препаратов специфически связываться с «рецептором-мишенью», что позволяет использовать их в качестве препаратов направленного действия. Еще одним преимуществом биологических препаратов, по сравнению с препаратами химического происхождения, является их низкая токсичность. Лекарственное обеспечение орфанными препаратами является наиболее острой проблемой, поскольку для лечения тяжелых форм редких заболеваний может потребоваться назначение дорогостоящего лекарственного средства. Промышленное производство орфанных препаратов может быть нерентабельным в силу малой распространенности редких заболеваний. Поэтому доступность орфанных препаратов для пациентов зависит от участия государства в стимулировании их производства. В различных странах нормативные требования для признания заболевания редким и регистрации орфанного препарата разрабатываются с учетом социальных и экономических особенностей страны. В работе представлен анализ нормативных требований разных стран для выявления редких заболеваний и общих подходов к регистрации препаратов, используемых для лечения редких заболеваний на примерах биологических орфанных препаратов.

Для цитирования:


Солдатов А.А., Авдеева Ж.И., Алпатова Н.А., Медуницын Н.В., Лысикова С.Л. Орфанные препараты, принципы их регистрации и применения. БИОпрепараты. Профилактика, диагностика, лечение. 2015;(3):4-16.

For citation:


Soldatov A.A., Avdeeva Zh.I., Alpatova N.A., Medunitsyn N.V., Lysikova S.L. Orphan drugs and the principles of their marketing authorization procedures and clinical use. BIOpreparations. Prevention, Diagnosis, Treatment. 2015;(3):4-16. (In Russ.)

Просмотров: 1434


Creative Commons License
Контент доступен под лицензией Creative Commons Attribution 4.0 License.


ISSN 2221-996X (Print)
ISSN 2619-1156 (Online)