В современной фармацевтической отрасли платформенный подход, основанный на унифицированных производственных процессах и методиках контроля качества лекарственных препаратов (ЛП), рассматривается как инструмент сокращения сроков разработки инновационных препаратов, повышения их доступности и снижения регуляторной нагрузки. Платформенные технологии (ПТ) определяются как технологии, применимые для производства и контроля качества нескольких ЛП с использованием унифицированных методик, что потенциально может повысить эффективность разработки, производства и экспертной оценки при регистрации ЛП [1].

Ведущие регуляторные органы — Управление по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств (Food and Drug Administration, FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency, EMA), а также Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ), Международный совет по гармонизации технических требований к лекарственным средствам для медицинского применения (International Council for harmonization of technical requirements for pharmaceuticals for human use, ICH), Альянс по регенеративной медицине (Alliance for regenerative medicine, ARM) — относят к перспективным направлениям внедрение ПТ в производство моноклональных антител, мРНК-вакцин, включая терапевтические на основе липидных наночастиц (ЛНЧ), генотерапевтических лекарственных препаратов (ГТЛП) на основе вирусных векторов и систем редактирования генома, ex vivo ГТЛП, а также синтетических олигонуклеотидов, инкапсулированных в ЛНЧ1 [2].

Внедрение ПТ предполагает использование знаний и методов, полученных при разработке предыдущих продуктов, для создания новых ЛП, например, при масштабировании производства, валидации процессов и методик контроля качества, исследовании стабильности. Такой подход особенно актуален для персонализированных ГТЛП при наличии неудовлетворенной медицинской потребности2, быстропрогрессирующих и/или приводящих к летальному исходу заболеваний (генетические нарушения, злокачественные новообразования), а также для оперативного реагирования на новые патогены, что подтверждено опытом пандемии COVID-19 [3–8].

В настоящее время изменения в нормативных правовых актах относительно внедрения ПТ обсуждаются международными организациями (ВОЗ, ICH, ARM) и регуляторными органами — FDA, EMA и Агентством по фармацевтическим препаратам и медицинским изделиям Японии (Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)3 [3]. EMA и FDA рассматривают изменения в нормативных документах, касающихся аспектов: разработки, экспертизы и регистрации ЛП, произведенных с помощью ПТ; введения особого статуса ПТ (FDA); возможности регистрации ЛП с постоянным и переменным компонентами (ЕМА); использования данных по первому одобренному ЛП для сокращения объема информации по последующим препаратам при экспертизе (PMDA). К ограничениям относятся неясный объем подтверждающих данных, необходимость первого одобренного продукта и отсутствие унификации требований для разных типов препаратов (мРНК-вакцин, ГТЛП).

Согласно Указу Президента Российской Фе­дерации платформы нового поколения для биотехнологических, высокотехнологичных и радио-­фармацевтических ЛП имеют высокую приоритетность и относятся к критическим технологиям4. Однако в нормативной документации Российской Федерации и ЕАЭС отсутствуют критерии применения ПТ для мРНК-вакцин и ГТЛП (включая персонализированные)5, что затрудняет их ускоренную регистрацию и клиническое внедрение, особенно при необходимости быстрой адаптации существующей технологии. Для практической реализации такого подхода необходимы регуляторные решения по нормативному закреплению возможности применения ПТ.

Актуальной проблемой остается нормативное регулирование использования ПТ на всех этапах разработки, производства, контроля качества и регуляторного рассмотрения инновационных ЛП для ускорения их доступности пациентам, особенно при неудовлетворенной медицинской потребности. Ключевым элементом предлагаемой концепции является адаптация нормативно-правовых актов на национальном и наднациональном (ЕАЭС) уровнях с конкретизацией требований к компонентам ЛП (постоянным и переменным), технологии производства и механизмам экспертной оценки данных ЛП, разработанных с использованием ПТ.

Новизна работы заключается в разработке системного подхода к регулированию ПТ для мРНК-вакцин и ГТЛП, впервые предлагаемого для российской и евразийской регуляторной практики.

Цель работы — проанализировать международные регуляторные подходы к применению платформенных технологий в производстве и контроле качества мРНК-вакцин и ГТЛП на основе вирусных векторов и систем редактирования генома для обоснования их внедрения в национальное законодательство и нормативную документацию Российской Федерации и ЕАЭС.

Поиск информации проводился в базах данных PubMed, Google Scholar, eLIBRARY.RU, а также на официальных сайтах регуляторных органов (FDA, EMA, PMDA, MHRA) и международных организаций (WHO, ICH, ARM) за период 2015–2025 гг. Ключевые слова для проведения поиска: «платформенная технология», «платформенный подход», «мРНК-вакцина», «контроль качества», «нормативная документация», «platform technology», «platform approaches», «mRNA vaccines», «gene therapy», «quality control».

Рекомендации ВОЗ

Эксперты Комитета ВОЗ по биологической стандартизации рассматривают производство профилактических мРНК-вакцин как наиболее перспективное направление применения ПТ. Для ПТ производства мРНК-вакцин против инфекционных заболеваний определены следующие аспекты: неизменность технологического процесса (допускается оптимизация для каждой кандидатной вакцины), методик контроля качества (за исключением идентичности, активности и стабильности), критериев приемлемости, а также элементов, обусловливающих иммунный ответ; при этом производство должно соответствовать требованиям GMP. Помимо данных о производстве, контроле качества, валидации методик контроля качества, стабильности, допускается использование ранее полученных доклинических и клинических данных по безопас­ным и переносимым дозам для начала клинических исследований новой вакцины-кандидата6.

Подходы ICH

В Руководстве ICH Q11 (2012 г.) указана возможность использования ПТ при разработке и производстве ЛП, а также применения концепции проектного пространства (Design space)7. В руководствах ICH предусмотрены платформенные аналитические методики и подходы к их валидации, а также экстраполяция ранее полученных знаний для оценки элиминации вирусов при разработке аналогичных продуктов на основе хорошо охарактеризованных процессов, в том числе для генетически модифицированных вирусных векторов8. Для гармонизации подходов к разработке и производству препаратов генной и клеточной терапии ПТ будут рассмотрены в новом приложении к ICH Q119.

Пересмотр регуляторных норм EMA

ЕМА в настоящее время пересматривает регулирование ЛП с целью создания гибкой нормативной базы для поддержки инноваций. Подготовлен проект Директивы10, который заменит основные действующие акты11, регламентирующие получение разрешения на продажу ЛП (marketing authorization). Проект направлен на устранение пробелов с учетом научно-технических достижений и развития персонализированной медицины (малосерийные препараты, изготовление ЛП непосредственно «у постели пациента», персонализированные ЛП без промышленного производства). Проект Директивы предусматривает в исключительных случаях возможность получения разрешения на препарат, состоящий из постоянного и переменного компонентов, при этом переменный компонент определяется генетическим тестированием пациента или особенностями возбудителя инфекционного заболевания и обеспечивает активность против разных штаммов либо адаптируется к характеристикам конкретного пациента или группы пациентов. Вводится понятие мастер-файла ПТ и сертификата основного мастер-файла; требования к содержанию и формату заявки будут определены позднее.

Законодательные решения FDA

В 2023 г. FDA был разработан проект Руковод­ства по присвоению статуса ПТ (platform technology designation)12, ориентированного преимущественно на препараты генной и клеточной терапии редких генетических заболеваний (в малых группах пациентов или в единичных случаях). Присвоение статуса позволяет разработчику повторно использовать отдельные элементы технологии ранее одобренного продукта для ускорения разработки других продуктов (рис. 1).

Оценка возможности применения ПТ основывается на структурном сходстве лекарственных средств / активных веществ (последовательности нуклеиновых кислот сопоставимого размера и структуры), минимальных качественных и количественных различиях в составе ЛП, а также практически идентичных процессах производства и очистки (рис. 2).

Одним из недостатков проекта Руководства является требование о наличии уже одобренного продукта для получения статуса ПТ, тогда как многие разработчики препаратов генной и клеточной терапии представляют собой небольшие компании или исследовательские организации, часто осуществляющие децентрализованное производство инновационных препаратов, не требующих регистрации, и у которых может не быть зарегистрированных препаратов. Для таких разработчиков важно понимать, как применять принципы ПТ на начальном этапе программы, чтобы упростить присвоение статуса ПТ после одобрения первых продуктов13. Другим недостатком является неопределенность в отношении учета релевантного опыта и экстраполяции ранее полученных данных при разработке и производстве аналогичного препарата (например, при сокращении объема валидации процессов, методик контроля качества и исследований стабильности)14.

Альянс по регенеративной медицине

В рамках обсуждения проекта Руководства FDA в ARM рассматривались подходы к применению ПТ для ЛНЧ, индуцированных плюрипотентных стволовых клеток и аденоассоциированных вирусных векторов. Были отмечены два ключевых аспекта:

Кроме того, отмечено, что, помимо схожих технологических решений и производственных процессов для продуктов и производственных площадок, ПТ должна включать идентичную вспомогательную инфраструктуру — информационные технологии и логистику15.

Подходы MHRA

В Агентстве по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA) в 2025 г. вступили в силу изменения, разрешающие модульное производство ЛП (включая мобильное производство)16. Однако акцент сделан не на ПТ для производства нескольких препаратов, а на мобильное перемещение технологического модуля для производства конкретного лицензированного препарата на различные фармацевтические предприятия или медицинские учреждения. Мастер-файл такого модуля включается в состав досье на препарат.

Опыт PMDA

Опыт применения платформенного подхода в разработке и экспертной оценке наиболее показательно продемонстрирован на примере производства вакцин против COVID-19 [1]. В отчете PMDA (Япония) [3] представлены случаи применения ПТ при одобрении вакцин в период пандемии (табл. 1). Признание результатов для вновь разрабатываемых вакцин, произведенных по ПТ (включая часть доклинических и клинических исследований), проводилось в условиях чрезвычайной ситуации (пандемия) и, по мнению экспертов PMDA, может служить основой для введения подобной практики.

Таким образом, рассмотренные регуляторные подходы по внедрению ПТ в разработку ЛП свидетельствуют о повышенном интересе к данной проблеме в контексте ускорения доступа пациентов с неудовлетворенной медицинской потребностью к терапии инновационными препаратами: мРНК-вакцинами, ГТЛП на основе вирусных векторов и систем редактирования генома, олигонуклеотидами в составе ЛНЧ. Предполагаемые нормативные изменения затрагивают следующие аспекты: процедуру разработки препаратов — критерии ПТ производства, определение ключевых элементов ПТ в зависимости от типа препарата, введение особого статуса ПТ, возможность регистрации препарата с постоянным и переменным компонентами; экспертную оценку — использование данных по первому одобренному ЛП для сокращения объема данных для последующих препаратов. Однако важным остается вопрос об объеме и характере данных, применимых для других препаратов в рамках ПТ, а также о научных критериях, необходимых для эффективного применения платформенного подхода к регистрации ЛП.

В основе дизайна и разработки ПТ для производства лежит научный подход, позволяющий создавать гибкую и адаптивную модульную систему масштабируемого производства ЛП при сохранении их качества [9]. Это позволяет ускорить разработку ЛП, снижает их производственную стоимость для ряда гематологических, генетических, метаболических и онкологических заболеваний и способствует более быстрому выводу на рынок.

Платформенные подходы к производству можно представить, как поэтапный процесс19. Разработка ПТ начинается с определения ключевых постоянных компонентов ЛП (векторы для доставки, системы редактирования, производственные процессы), разработки первого препарата, характеризации его качества и полной оценки эффективности и безопасности в доклинических и клинических исследованиях. Этот этап позволяет создавать ЛП для определенного варианта заболевания и служит фундаментом для дальнейшего развития ПТ. На втором этапе объем разработки ЛП расширяется на основе данных первого этапа с учетом различных вариантов заболевания (например, другие генетические мутации или штаммы возбудителя), что уже не требует полного набора данных исследования. Финальный этап направлен на изучение переменного компонента (например, мутаций генов, обусловливающих одно и то же заболевание/синдром, либо клеток одного и того же типа от разных пациентов) [2].

Даже при использовании ПТ сокращение объема клинических исследований возможно не всегда, в отличие от оценки показателей качества, доклинических исследований фармакокинетики или фармакодинамики, где применение ПТ позволяет сократить сроки и стоимость производства (при условии хорошо охарактеризованного профиля безопасности).

Платформенный подход в производстве мРНК-препаратов

Производство ЛП на основе мРНК, включенных в ЛНЧ, можно рассматривать как ПТ, поскольку процессы разработки, производства и контроля качества для таких препаратов схожи для разных заболеваний [1][10–13]. Сложность создания универсальных терапевтических мРНК-вакцин для лечения онкологических заболеваний обусловлена гетерогенностью опухолевых антигенов, что требует идентификации мишеней у конкретного пациента. Однако изготовление и контроль качества таких вакцин проводятся по единой технологической схеме; переменным компонентом является лишь последовательность мРНК, синтезированная на основе генетических исследований конкретного пациента. Постоянным компонентом таких препаратов может служить система доставки на основе одинаковой композиции ЛНЧ, поскольку различия в мРНК-последовательностях не влияют на качество готового препарата [5].

Возможность рассматривать группу мРНК-препаратов в качестве ПТ зависит от объема накопленных данных о качестве, эффективности и безопасности для ранее произведенных препаратов по этой технологии. В исследовании J.H. Skerritt с соавт. [1] на основе опыта компании Moderna представлены рекомендации по модификации нормативных подходов к разработке мРНК-препаратов для ускорения всех этапов производства. «Платформенными» модулями для мРНК препаратов могут быть: оптимизация кодонов, регуляторные элементы плазмиды, состав ЛНЧ; данные компоненты не подвергаются значительным изменениям в рамках разработки препаратов одного типа или единой ПТ [1][14–16]. Это позволяет повторно использовать значительную часть данных при внесении изменений в мРНК-продукт (рис. S1, Приложение 1 размещено на сайте журнала20).

Платформенный подход в производстве генотерапевтических лекарственных препаратов

В генной терапии наследственных заболеваний для доставки терапевтического трансгена чаще всего используют вирусные векторы21. Перспективным направлением ПТ является получение ГТЛП с использованием одного и того же вирусного вектора [6–8].

Как и в случае с мРНК-препаратами, разработка ГТЛП сопряжена с высокими затратами и длительностью повторных исследований, валидации процессов и методик контроля качества, а также доклинических исследований, что усложняет создание индивидуальных препаратов разового применения и обусловливает целесообразность платформенного подхода.

В препаратах генной терапии in vivo наиболее распространены векторы на основе аденоассоциированного вируса (ААВ) [17], что позволяет при единой ПТ получать различные препараты, помещая разные терапевтические гены в выбранный капсид ААВ.

Для внедрения ПТ Национальным центром развития трансляционных наук (National center for advancing translational sciences, NCATS) в коллаборации с другими центрами разработан подход PaVe-GT (platform vector gene therapy), направленный на повышение эффективности разработки и ускорение проведения клинических исследований ГТЛП, путем объединения доклинических и ранних клинических этапов для нескольких препаратов. Ключевой особенностью PaVe-GT является использование для четырех заболеваний (пропионовая ацидемия, изолированная метилмалоновая ацидемия, дефицит Dok7 и дефицит коллагена Q) унифицированного вектора (серотип ААВ9), производимого на одной и той же производственной площадке. Выбор ААВ9 обусловлен тропизмом к печени, мышцам и центральной нервной системе. Переменным компонентом ЛП являются конструкции, кодирующие терапевтические гены [17].

Подход PaVe-GT также предлагает дизайн клинических исследований на основании «мастер-протоколов» (master protocols), что позволяет синхронизировать процессы и инфраструктуру для разных продуктов по единому протоколу в рамках ПТ-производства. Инициатива PaVe-GT получила поддержку FDA в ходе публичных обсуждений. Таким образом, PaVe-GT представляет собой подход, в котором вирусный вектор рассматривается не только как средство доставки терапевтического гена, но и как элемент ПТ, позволяющий использовать одну технологию для производства нескольких препаратов и ускорять их экспертную оценку за счет сокращения объема предоставляемых данных.

Реализация платформенного подхода возможна на основе векторов разных серотипов22. Общие принципы применимы и к клеточным линиям, на которых нарабатывается вектор — для оценки качества и проведения части доклинических исследований достаточно ограниченных данных о клеточной линии и валидации процесса для уже одобренного препарата, произведенного с помощью ПТ. Однако смена вектора или серотипа (в случае ААВ) требует новой характеризации ПТ и проведения доклинических и клинических исследований.

Платформенный подход к препаратам на основе системы редактирования генома

Системы редактирования генома рассматриваются как наиболее перспективные инструменты для лечения генетических заболеваний [2][18][19]. Разработку ГТЛП на их основе может затруднять, то что один и тот же синдром может быть вызван различными мутациями. В этом случае ПТ позволяет быстро получить персонализированный препарат без существенных изменений в генетических конструкциях, минимизируя трудоемкие и дорогостоящие исследования [4].

Использование единой системы доставки, стандартизации производства, унифицированных подходов для оценки качества и оптимизированного дизайна клинических исследований может сократить время разработки ГТЛП на основе одной системы редактирования генома с нескольких лет до полугода [2]. С регуляторной точки зрения, повторное использование данных по основным компонентам систем редактирования генома (гидовая РНК, переменный компонент, система доставки) при экспертизе позволяет ускорить регистрацию ЛП.

В настоящее время ПТ с использованием систем редактирования генома применяются для in vivo и ex vivo терапии наследственных заболеваний23 [2].

Контроль качества в рамках платформенного подхода

При применении платформенного подхода для производства ЛП, например терапевтической мРНК-вакцины против онкологического заболевания с индивидуальным набором неоантигенов, в препарат могут вноситься лишь небольшие изменения, обусловленные особенностями профиля неоантигенов опухоли конкретного пациента, поэтому контроль качества (активной субстанции, системы доставки, вспомогательных веществ) и профиль эффективности и безопасности, установленный в доклинических исследованиях, существенно не изменятся (табл. 2). Эта стратегия основана на минимальных различиях в структуре препарата, механизме действия, биологическом эффекте или производственных процессах, которые могут повлиять на качество или безопасность. Для использования данных по стабильности требуется демонстрация сходства молекулы и производственного процесса.

Рассмотренные примеры применения ПТ (мРНК-вакцины, ГТЛП на основе ААВ и системы редактирования генома) подтверждают практическую значимость платформенного подхода для сокращения сроков, объемов исследований и стоимости для последующих препаратов, произведенных с использованием ПТ. Однако присвоение статуса ПТ возможно в настоящее время только после полного цикла разработки, производства и вывода на рынок первого одоб­ренного препарата, что может стать препятствием для малых фармацевтических предприятий и клинических центров, разрабатывающих персонализированные ЛП.

В российском законодательстве и правовых актах ЕАЭС отсутствуют четкие указания по использованию ПТ при разработке и регистрации лекарственных средств25, а также при получении разрешений на применение индивидуальных биомедицинских клеточных продуктов (иБМКП)26 и биотехнологических лекарственных препаратов (иБТЛП)27.

Для обеспечения пациентов инновационными персонализированными продуктами, производимыми в рамках единой ПТ с унифицированным контролем качества, требуется внесение изменений в нормативно-правовые акты в части применения ПТ. Изменения необходимы как в правовых актах ЕАЭС (например, для ГТЛП на основе одного вирусного вектора при смене трансгена), так и на национальном уровне, например, для иБТЛП, получаемых на основе данных генетического тестирования пациента (четыре медицинских центра по данным на 1.09.2026 уже имеют разрешения на применение таких продуктов, два из которых производят терапевтические мРНК-вакцины по единой технологии на одной площадке)28, а также для аутологичных иБМКП при единой технологии производства (шесть медицинских центров по данным на 1.09.2026 имеют разрешения на производство и применение таких продуктов)29.

В нормативной базе ЕАЭС платформенное производство определяется как «подход к разработке стратегии производства нового лекарственного препарата, начиная с процессов производства, аналогичных ранее использованным тем же заявителем для производства других лекарственных препаратов того же типа»30. Это предусмотрено для моноклональных антител с использованием определенного штамма-продуцента при схожих технологических процессах (при наличии значительного накопленного опыта), а также для ГТЛП на основе генетически модифицированных клеток при документированной оценке рисков31. При этом допускается сокращение данных по валидации процесса или программе изучения стабильности при обосновании с учетом релевантного опыта. Однако остается неясным объем и содержание релевантного опыта. К необходимым требованиям относятся: одинаковые технологические этапы производства; минимальные различия в производственном процессе (параметры, внутрипроизводственный контроль) и оборудовании; использование одинаковых материалов и реактивов; сохранение структуры постоянного компонента (для ААВ — вектор одного серотипа, плазмиды с одинаковой структурой, клеточные линии), состава ЛП (например, соотношение липидов в мРНК-вакцинах), механизма действия и биологического эффекта, влияющих на качество и безопасность.

Платформенный подход позволяет оптимизировать стратегию контроля качества ЛП, например за счет применения платформенных (универсальных) методик для оценки отдельных показателей качества без существенного изменения условий эксплуатации, системы пригодности и структуры отчетности32 [22], а также проведения на этапе выпуска периодических (выборочных) исследований ЛП вместо посерийных при наличии обоснования33. По мере накопления опыта производства возможно сокращение стоимости препарата за счет проведения сложных дорогостоящих анализов не на каждой серии ЛП, а с определенной периодичностью.

Признание регуляторным органом данных доклинических исследований препаратов, произведенных по ПТ, допустимо при наличии обоснования для показателей биораспределения (например, для ГТЛП на основе одного серотипа ААВ или мРНК-вакцин с одинаковым составом и содержанием ЛНЧ).

Таким образом, с учетом развития технологий в области мРНК-вакцин, вирусных векторов, ЛНЧ и систем редактирования генома, особенно для лечения орфанных заболеваний с неудовлетворенной медицинской потребностью, использование ПТ является актуальным для ускорения доступа пациентов Российской Федерации к терапии. Концепция актуализации нормативных правовых документов (на национальном уровне и в рамках ЕАЭС) должна включать требования к следующим аспектам: характеристикам постоянного и переменного компонентов ЛП (для постоянного — молекулярная структура, способ доставки, состав ЛНЧ; для переменного — признаки сходного механизма действия); воспроизводимой технологии производства (стадии, оборудование, обоснование валидации); механизму рассмотрения и признания при экспертизе данных для препаратов, разработанных с использованием ПТ — мастер-файл ПТ, экстраполяция данных валидации процесса производства, отдельные параметры доклинических исследований (данные изучения токсичности, фармакокинетики) и стабильности.

К ограничениям проведенного авторами исследования относится то, что рассмотренный международный регуляторный опыт по внедрению ПТ (FDA, EMA, PMDA) ориентирован преимущественно на крупных производителей; для малых и средних предприятий экстраполяция может быть ограничена. Экономические аспекты (стоимость создания ПТ и уровень затрат на повторные исследования) в статье не рассматривались.

Международные регуляторные органы признают платформенные подходы наиболее перспективными для разработки персонализированных препаратов на основе мРНК и ГТЛП, прежде всего для лечения орфанных генетических и онкологических заболеваний. FDA, EMA и PMDA формируют подходы к внедрению ПТ в практику разработки и регистрации ЛП. Основным барьером в подходах FDA и PMDA остается требование наличия первого одобренного продукта для получения статуса ПТ, что затруднительно для большинства разработчиков персонализированных препаратов.

Для мРНК-вакцин (включая терапевтические и для иммунопрофилактики инфекционных заболеваний) и ГТЛП на основе ААВ доказана возможность использования стандартизированных модулей ПТ (постоянный состав ЛНЧ, серотип ААВ вектора, унифицированные методы контроля качества) и сокращения объема доклинических исследований за счет экстраполяции результатов, полученных для первого препарата.

В нормативной документации Российской Федерации и ЕАЭС отсутствуют критерии признания платформенного подхода, что требует разработки согласованных требований к результатам предшествующих разработок.

Платформенный подход, основанный на неизменном производственном процессе и унифицированных методиках контроля качества, эффективно ускоряет разработку и внедрение мРНК-вакцин и ГТЛП для лечения орфанных генетических и онкологических заболеваний с неудовлетворенной медицинской потребностью, однако его реализация требует внесения изменений в нормативную документацию в Российской Федерации и ЕАЭС.

Регуляторная практика применения платформенного подхода при регистрации ЛП в настоящее время ограничивается опытом Японии (PMDA) по рассмотрению вакцин против разных штаммов SARS-CoV-2 в период пандемии COVID-19.

Предложенная концепция может быть учтена при подготовке изменений в Решения Совета Евразийской экономической комиссии, касающихся разработки, производства и регистрации ЛП, а также в национальные нормативные акты, регламентирующие процедуры получения разрешений на применение отдельных препаратов. Рассмотренные подходы также могут быть полезны для создания методических рекомендаций для заявителей, разрабатывающих мРНК-вакцины и ГТЛП.

Дополнительная информация. На сайте журнала «БИОпрепараты. Профилактика, диагностика, лечение» размещено Приложение 1.

https://doi.org/10.30895/2221-996X-2026-26-3-247-261-annex

Вклад авторов. Все авторы подтверждают соответствие своего авторства критериям ICMJE. Наибольший вклад распределен следующим образом: Н.С. Покровский — работа с источниками литературы, написание текста рукописи, формулировка выводов; Е.В. Мельникова — концепция работы, написание текста рукописи, формулировка выводов; В.А. Меркулов — утверждение окончательной версии статьи для публикации.

Использование генеративного искусственного интеллекта. Авторы заявляют, что при подготовке рукописи использовали генеративный ИИ (ChatGPT Images 2.0, исключительно для подготовки отдельных элементов визуализации в рисунках) в строгом соответствии с положениями политики журнала в отношении ИИ.

Supplementary information. Supplementary material 1 is available on the website of Biological Products. Prevention, Diagnosis, Treatment.

https://doi.org/10.30895/2221-996X-2026-26-3-247-261-annex

Author contributions. All authors confirm that they meet the ICMJE criteria for authorship. The most significant contributions were as follows. N.S. Pokrovsky worked with literature sources, drafted the manuscript, and formulated the conclusions. E.V. Melnikova conceptualized the study, drafted the manuscript, and formulated the conclusions. V.A. Merkulov approved the final version of the manuscript for publication.

Use of generative artificial intelligence. The authors declare that they used generative AI (ChatGPT Images 2.0, used solely for the preparation of certain visualization elements in the figures) during the preparation of this manuscript in strict compliance with the journal's policy on AI.

1. Unlocking the potential of building blocks to expedite cell and gene therapy development: Takeaways from a scientific exchange between FDA, industry, and independent experts. ARM. 2024.Committee for Advanced Therapies workshop on gene editing. Leveraging data via platform principles in gene editing. EMA. 2025.Committee for Advanced Therapies workshop on gene editing. Modular platform for in vivo LNP formulated prime editors targeting rare genetic diseases of the liver. EMA. 2025.Recommendations with regard to future Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) related guidelines. ICH. 2025.Platform technology designation program for drug development. FDA. 2024.mRNA Technology Transfer Programme moves to the next phase of its development. WHO. 2023.2. Под «неудовлетворенными медицинскими потребностями» в данном случае понимается состояние, для которого в Евразийском экономическом союзе нет одобренного уполномоченными органами разрешенного и признанного эффективного метода диагностики, профилактики или лечения. Решение Совета ЕЭК от 03.11.2016 № 78 «О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения».3. Evaluation of the quality, safety and efficacy of messenger RNA vaccines for the prevention of infectious diseases: regulatory considerations. WHO. 2021.Recommendations with regard to future ATMP related guidelines. ICH. 2025.Proposal for a directive of the European Parliament and of the Council on the Union code relating to medicinal products for human use, and repealing Directive 2001/83/EC and Directive 2009/35/EC. European Commission. 2023.Platform technology designation program for drug development. FDA. 2024.Unlocking the potential of building blocks to expedite cell and gene therapy development: Takeaways from a scientific exchange between FDA, industry, and independent experts. ARM. 2024.Human medicines modular manufacture and point of care regulations 2025. MHRA. 2025.4. Указ Президента Российской Федерации от 18.06.2024 № 529 «Об утверждении приоритетных направлений научно-технологического развития и перечня важнейших наукоемких технологий».5. Решение Совета ЕЭК от 03.11.2016 № 89 «Об утверждении Правил проведения исследований биологических лекарственных средств Евразийского экономического союза».Решение Совета ЕЭК от 03.11.2016 № 77 «Об утверждении Правил надлежащей производственной практики Евразийского экономического союза».Решение Совета ЕЭК от 03.11.2016 № 78 «О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения».Постановление Правительства Российской Федерации от 28.03.2024 № 384 «Об утверждении Правил обращения биомедицинских клеточных продуктов, предназначенных для исполнения индивидуального медицинского назначения…».Постановление Правительства Российской Федерации от 28.03.2024 № 385 «Об утверждении Правил предоставления, подтверждения и отмены разрешения на производство и применение биомедицинских клеточных продуктов, предназначенных для исполнения индивидуального медицинского назначения».Постановление Правительства Российской Федерации от 24.02.2025 № 213 «О биотехнологических лекарственных препаратах, предназначенных для применения в соответствии с индивидуальным медицинским назначением…».6. Evaluation of the quality, safety and efficacy of messenger RNA vaccines for the prevention of infectious diseases: regulatory considerations. WHO. 2021.7. ICH Guideline Q11 on development and manufacture of drug substances (chemical entities and biotechnological/biological entities) (EMA/CHMP/ICH/425213/2011). EMA. 2012.8. ICH Q2 (R2) Guideline on validation of analytical procedures (EMA/CHMP/ICH/82072/2006). EMA. 2024.ICH Q14 Guideline on analytical procedure development (EMA/CHMP/ICH/195040/2022). EMA. 2024.ICH Q5A (R2) Guideline on viral safety evaluation of biotechnology products derived from cell lines of human or animal origin (EMA/CHMP/ICH/804363/2022). EMA. 2024.9. Recommendations with regard to future ATMP related guidelines. ICH. 2025.10. Proposal for a Directive of the European Parliament and of the Council on the Union code relating to medicinal products for human use, and repealing Directive 2001/83/EC and Directive 2009/35/EC. European Commission. 2023.11. Directive 2009/35/EC of the European Parliament and of the Council of 23 April 2009 on the colouring matters which may be added to medicinal products. Official Journal of the European Union. 2009.Directive 2001/83/EC of the European Parliament and of the Council of 6 November 2001 on the Community code relating to medicinal products for human use. Official Journal of the European Union. 2001.12. Platform technology designation program for drug development. FDA. 2024.13. Там же.14. Там же.15. Unlocking the potential of building blocks to expedite cell and gene therapy development: Takeaways from a scientific exchange between FDA, industry, and independent experts. ARM. 2024.16. Human medicines modular manufacture and point of care regulations 2025. MHRA. 2025.17. Platform technology designation program for drug development. FDA. 2024.18. Platform technology designation program for drug development. FDA. 2024.19. Unlocking the potential of building blocks to expedite cell and gene therapy development: Takeaways from a scientific exchange between FDA, industry, and independent experts. ARM. 2024.20. https://doi.org/10.30895/2221-996X-2026-26-3-247-261-annex21. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products22. Unlocking the potential of building blocks to expedite cell and gene therapy development: Takeaways from a scientific exchange between FDA, industry, and independent experts. ARM. 2024.23. Там же.24. Evaluation of the quality, safety and efficacy of messenger RNA vaccines for the prevention of infectious diseases: regulatory considerations. WHO. 2021.ICH Topic Q5C Quality of Biotechnological Products: Stability Testing of Biotechnological/Biological Products (CPMP/ICH/138/95). EMA. 1996.25. Решение Совета ЕЭК от 03.11.2016 № 89 «Об утверждении Правил проведения исследований биологических лекарственных средств Евразийского экономического союза».Решение Совета ЕЭК от 03.11.2016 № 77 «Об утверждении Правил надлежащей производственной практики Евразийского экономического союза».Решение Совета ЕЭК от 03.11.2016 № 78 «О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения».26. Постановление Правительства Российской Федерации от 28.03.2024 № 384 «Об утверждении Правил обращения биомедицинских клеточных продуктов, предназначенных для исполнения индивидуального медицинского назначения…».Постановление Правительства Российской Федерации от 28.03.2024 г. № 385 «Об утверждении Правил предоставления, подтверждения и отмены разрешения на производство и применение биомедицинских клеточных продуктов, предназначенных для исполнения индивидуального медицинского назначения».27. Постановление Правительства Российской Федерации от 24.02.2025 № 213 «О биотехнологических лекарственных препаратах, предназначенных для применения в соответствии с индивидуальным медицинским назначением…».28. https://gxpnews.net/2026/04/razrabotannaya-fmba-rossii-vakczina-onkorna-poluchila-razreshenie-na-primenenie/https://gxpnews.net/2026/02/klinika-blohina-poluchila-razreshenie-na-ispolzovanie-mrnk-vakcziny-ot-melanomy/https://gxpnews.net/2025/11/minzdrav-vydal-razresheniya-na-ispolzovanie-dvuh-individualnyh-biopreparatov/29. https://www.sechenov.ru/pressroom/news/sergey-sobyanin-podderzhal-programmu-nauchno-tekhnologicheskogo-razvitiya-sechenovskogo-universiteta/https://blood.ru/about/novosti/nmits-gematologii-minzdrava-rossii-poluchil-litsenziyu-na-proizvodstvo-biomeditsinskikh-kletochnykh-/30. Рекомендация Коллегии ЕЭК от 22.12.2020 № 26 «О Руководстве по разработке и производству активных фармацевтических субстанций».31. Решение Совета ЕЭК от 03.11.2016 № 89 «Об утверждении Правил проведения исследований биологических лекарственных средств Евразийского экономического союза».32. ICH Guideline Q14 on analytical procedure development Step 2b (EMA/CHMP/ICH/195040/2022). EMA. 2022.33. Решение Коллегии ЕЭК от 07.09.2018 № 151 «Об утверждении Руководства по составлению нормативного документа по качеству лекарственного препарата».