Покровский Никита Станиславович
Петровский б-р, д. 8, стр. 2, Москва, 127051
Nikita S. Pokrovsky
8/2 Petrovsky Blvd., Moscow 127051
Мельникова Екатерина Валерьевна, канд. биол. наук
Петровский б-р, д. 8, стр. 2, Москва, 127051
Ekaterina V. Melnikova, Cand. Sci. (Biol.)
8/2 Petrovsky Blvd., Moscow 127051
Меркулов Вадим Анатольевич, д-р мед. наук, проф.
Петровский б-р, д. 8, стр. 2, Москва, 127051; Трубецкая ул., д. 8, стр. 2, Москва, 119991
Vadim A. Merkulov, Dr. Sci. (Med.), Prof.
8/2 Petrovsky Blvd., Moscow 127051; 8/2 Trubetskaya St., Moscow 119991
ВВЕДЕНИЕ. Платформенный подход, предполагающий использование неизменного производственного процесса и унифицированных методик контроля качества, признан ведущими регуляторными органами, включая Управление по контролю качества продуктов питания и лекарственных средств (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), эффективным инструментом ускорения вывода на рынок инновационных препаратов — мРНК-вакцин и генотерапевтических лекарственных препаратов (ГТЛП). Для Российской Федерации и стран Евразийского экономического союза (ЕАЭС) актуально внедрение данной концепции, что позволит ускорить фармацевтическую разработку, оптимизировать контроль качества и валидацию процессов производства, а также экспертную оценку при регистрации таких препаратов.
ЦЕЛЬ. Проанализировать международные регуляторные подходы к применению платформенных технологий в производстве и контроле качества мРНК-вакцин и ГТЛП на основе вирусных векторов и систем редактирования генома для обоснования их внедрения в национальное законодательство и нормативную документацию Российской Федерации и ЕАЭС.
ОБСУЖДЕНИЕ. Проанализированы публикации (2015–2025 гг.) в PubMed, Google Scholar, eLIBRARY.RU и материалы регуляторных органов (FDA, EMA, Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ), Международный совет по гармонизации технических требований к лекарственным средствам для медицинского применения (ICH), Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании, Агентство по фармацевтическим препаратам и медицинским изделиям Японии (PMDA)), посвященные применению платформенных технологий в производстве и контроле качества лекарственных препаратов. Установлено отсутствие в нормативной документации Российской Федерации и ЕАЭС критериев применения платформенного подхода для мРНК-вакцин и ГТЛП, что затрудняет ускоренное внедрение в клиническую практику инновационных персонализированных препаратов. Показано, что международные регуляторные подходы (FDA, EMA, PMDA) позволяют ускорить разработку и валидацию процесса производства, а также сократить объем доклинических и клинических исследований за счет повторного использования данных о ранее произведенных и одобренных препаратах (данные о процессе производства, профиле безопасности для мРНК-вакцин и ГТЛП). Основными нерешенными вопросами остаются объем подтверждающих данных и необходимость наличия первого одобренного продукта для присвоения статуса платформенной технологии. Обоснована необходимость разработки унифицированных нормативных требований к релевантному опыту и валидации процессов, позволяющих реализовать преимущества платформенного подхода при сохранении высокого уровня безопасности и эффективности лекарственных препаратов в рамках экспертных процедур.
ЗАКЛЮЧЕНИЕ. Платформенный подход, основанный на неизменном производственном процессе и унифицированных методиках контроля качества, позволяет ускорить фармацевтическую разработку, сократить объем доклинических и клинических исследований и оптимизировать экспертную оценку мРНК-вакцин и ГТЛП. Для внедрения данного подхода в Российской Федерации и ЕАЭС необходимо предусмотреть в нормативной документации возможность использования стандартизированных модулей в рамках единой технологической платформы, что ускорит разработку и вывод на рынок ГТЛП и персонализированных продуктов, а также повысит их экономическую доступность.
INTRODUCTION. The platform approach, which involves the use of an unchanged manufacturing process and standardized quality control methods, is recognized by leading regulatory authorities, such as the Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA), as an effective tool for accelerating market entry of innovative products, namely mRNA vaccines and gene therapy products. In this context, the implementation of this concept is relevant for the Russian Federation and the countries of the Eurasian Economic Union (EAEU), as it would accelerate pharmaceutical development, optimize quality control and process validation, and improve regulatory review during the registration of such products.
AIM. This study aimed to analyze international regulatory approaches to the application of platform technologies in the manufacturing and quality control of mRNA vaccines and gene therapy products based on viral vectors and genome editing systems, in order to provide a rationale for their implementation in the national legislation and regulatory documentation of the Russian Federation and the EAEU.
DISCUSSION. An analysis of publications from 2015 to 2025 in the PubMed, Google Scholar, and eLIBRARY.ru databases, as well as official documents from regulatory authorities, including the FDA, the EMA, the World Health Organization (WHO), the International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH), the Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, and the Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), addressing the application of platform technologies in the manufacturing and quality control of medicinal products, was performed. It was found that the regulatory documentation of the Russian Federation and the EAEU lacks criteria for applying the platform approach to mRNA vaccines and gene therapy products, which hinders the accelerated introduction of innovative personalized medicinal products into clinical practice. International regulatory approaches (FDA, EMA, PMDA) were shown to accelerate development and process validation, and reduce the scope of preclinical studies and clinical trials through the reuse of data on previously manufactured and approved products (including data on the manufacturing process and safety profiles for mRNA vaccines and gene therapy products). The main unresolved issues remain the amount of supporting data and the need for a first approved product before platform technology status can be granted. The need to develop unified regulatory requirements for relevant experience and process validation was substantiated, which would allow the benefits of the platform approach to be realized while maintaining a high level of safety and efficacy of medicinal products during regulatory review.
CONCLUSIONS. The platform approach, based on an unchanged manufacturing process and standardized quality control methods, can accelerate pharmaceutical development, reduce the extent of preclinical studies and clinical trials, and optimize the regulatory review of mRNA vaccines and gene therapy products. To implement this approach in the Russian Federation and the EAEU, it is necessary to incorporate provisions into the regulatory documentation allowing the use of standardized modules within a single technological platform, which would accelerate the development and market launch of gene therapy products and personalized products, and increase their affordability.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.